USA

Na rynku pojawił się nowy lek. Jedna ampułka kosztuje 3,5 mln USD. Z czego wynika ta cena?

W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono nowy lek na hemofilię. Jego cena zwala z nóg, pomimo że znajduje swoje ekonomiczne uzasadnienie

W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono nowy lek na hemofilię. Pomimo radości związanej z odkryciem nowego preparatu, który może uratować życie wielu osób, przerażenie budzi jego cena, która po raz kolejny wywołała burzliwą dyskusję dotyczącą amerykańskiego systemu opieki zdrowia.

Lek na hemofilię – jedna ampułka to koszt 3,5 mln USD 

Na rynku pojawił się nowy lek dla pacjentów z hemofilią B. Cierpią oni na rzadką genetyczną skazę krwotoczną. W tym przypadku organizm nie wytwarza białka niezbędnego do tworzenia skrzepów krwi. Dotychczas chorobę kontrolowało się jedynie na podstawie działań profilaktycznych. Lekarze podawali pacjentom czynniki krzepnięcia we wlewie dożylnym. Jednak nawet ta metoda powodowała niekontrolowane spontaniczne krwawienie czy ból stawów.

Zobacz także: Demokraci chcieli, aby Amerykanie przestali przez insulinę wpadać w długi. Republikanie sprzeciwili się

Dużo może zmienić wypuszczony na rynek lek do terapii genowej Hemgenix. Za jego produkcję odpowiada CSL Behring. Koncern farmaceutyczny reklamował zatwierdzenie leku, mówiąc o historycznej decyzji. Według naukowców opracowany lek znacząco ogranicza częstotliwość występowania krwawień. Co więcej, ogranicza także potrzebę leczenia profilaktycznego oraz generuje podwyższone i utrzymujące się poziomy czynnika IX przez lata po jednorazowym wlewie. To niewątpliwie rewolucja. Niemniej dyskusję wywołała cena leku, który już zyskał miano „najdroższego na świecie”.

Ile „kosztuje” życie z hemofilią?

Jednak jeśli weźmie się pod uwagę fakt uporania się z chorobą i możliwość życia względnie normalnym życiem, cena ta nie wydaje się aż tak przerażająca. Analizując realia amerykańskiego rynku, gdzie wszystkie koszty związane z leczeniem hemofilii B ponosi ubezpieczyciel (a de facto pacjent), w skali całego życia koszt ten również nie jest specjalnie wysoki.

Zdaniem koncernu odpowiedzialnego za produkcję leku, jego obecność na rynku pozwoli w wielu przypadkach wręcz zaoszczędzić i odciążyć system opieki zdrowotnej. Koszty leczenia hemofilii B przez całe życie szacowane są na ok. 20 mln dolarów.

Zobacz także: Susza w USA. Niski poziom wody w Missisipi zagraża łańcuchom dostaw

Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, komentuje:

Terapia genowa hemofilii jest na horyzoncie od ponad dwóch dekad. Pomimo postępów w leczeniu hemofilii, zapobieganie i leczenie epizodów krwawienia może niekorzystnie wpływać na jakość życia poszczególnych osób. Zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób doświadczających dużego obciążenia chorobami związanymi z tą postacią hemofilii.

Nie tylko ten lek jest wart fortunę

Redaktorzy qz.com przywołują całą listę leków, których ceny są siedmiocyfrowe. Wśród nich znajduje się choćby Zolgensma, która jest niezbędna w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci w wieku poniżej dwóch lat. Podobnie Zynteglo dający ulgę pacjentom chorym na bardzo rzadką chorobę talasemię, która wymusza przeprowadzanie transfuzji krwi przez całe życie. Lista ta jest dłuższa, jednak ma jeden główny punkt wspólny. Jest to stosowanie terapii genowej, która działa poprzez zmianę materiału genetycznego w celu leczenia choroby.

W warunkach amerykańskich ubezpieczenie jest często niezbędne, aby otrzymać jakąkolwiek pomoc medyczną. Z perspektywy ubezpieczycieli, szczególnie tych mniejszych te kosztowne terapie to nie tylko ogromne jednorazowe obciążenie, ale również brak pewności, że rzeczywiście okażą się skuteczne. Wobec tego konieczne jest stworzenie nowych ram, które umożliwiałyby efektywniejsze finansowanie tego typu leczenia. Skala zjawiska jest ogromna. Tylko w połowie 2022 roku na całym świecie zatwierdzono ponad 2000 terapii genowych ukierunkowanych na dziesiątki obszarów terapeutycznych, w tym odmian nowotworów. To wspaniała wiadomość dla pacjentów, jednak w USA po raz kolejny mogąca pogłębić nierówności w zakresie dostępu do systemu opieki zdrowotnej.

W miarę rozwoju rynku terapii genowych konieczne będzie również stawienie czoła dodatkowym wyzwaniom związanym z podawaniem terapii i złożonym zarządzaniem łańcuchem dostaw. Ponieważ te terapie zostały zatwierdzone na podstawie badań klinicznych z udziałem bardzo małej populacji i bez danych długoterminowych, sponsorzy planu będą potrzebować pomocy w zapewnieniu, że właściwy pacjent otrzyma właściwe leczenie i że korzyści będą się utrzymywać przez znaczny okres czasu.

Prawie połowa Amerykanów ma długi medyczne. Co czwarty młody obywatel nie płaci czynszu z powodu zadłużenia

Wszelkie prawa do treści zastrzeżone.

Agnieszka Patyk

Absolwentka studiów azjatyckich dalekowschodnich, studentka KU Leuven i ekonomii na Uniwersytecie Jagiellońskim. Swoją przyszłość wiąże z finansami, ze szczególnym uwzględnieniem dalekowschodnich giełd papierów wartościowych. Jej pasją są języki obce, posługuje się angielskim, chińskim, rosyjskim oraz niemieckim. Współautorka monografii naukowej „Systemy Polityczne państw Bliskiego Wschodu”.

Polecane artykuły

Back to top button

Adblock Detected

Please consider supporting us by disabling your ad blocker